За його словами, препарат для лікування спинальної м’язової атрофії (СМА) вийшов на клінічне дослідження та вже кілька дітей отримали перші ін’єкції.
Російське видання SOTA опитало кількох експертів на тему. За словами представника компанії BIOCAD, препарат із робочою назвою Bluebell, про який йдеться, знаходиться на I-II стадіях клінічних випробувань. На сайті компанії описані їхні умови, представник заявив, що для випробувань набрано 12 дітей із Росії та країн СНД, але не уточнив звідки. В даний час препарат введений двом дітям.
За словами лікаря-невролога Олександра Курмишкіна, який представляє інтереси кількох сімей з хворими на СМА, жодна родина з Росії не погоджувалася на випробування препарату. На запитання, чи впевнений він у тому, що російські сім’ї не беруть участі у випробуваннях, невролог відповів ствердно. Також він повідомив, що у випробуваннях беруть участь діти з країн, де препарат “Золгенсма” не зареєстрований або застосування його на території країни “пов’язане з перешкодами”. Як приклад він навів окуповані території України.
“Негуманно брати у клінічні випробування дітей з РФ, які мають доступ до зареєстрованих препаратів з доведеною ефективністю та найголовніше – безпекою”, – заявила виданню директор благодійного фонду “Люди-маяки” Лілія Циганкова, додавши, що російські громадяни мають безперешкодний доступ до зареєстрованим препаратам та брати участь у випробуваннях їм не доцільно.
Також Циганковій відомо, що звернення щодо участі у випробуваннях було подано з боку громадян Білорусі.
Спинальна м’язова атрофія – рідкісне генетичне захворювання, що призводить до слабкості та атрофії м’язів.
“Золгенсма” – препарат компанії Novartis, який може пом’якшити та іноді навіть вилікувати симптоми СМА. Він став першим препаратом, ввести який досить лише один раз, вартість дози – більше $2,1 млн.
В Україні СМА лікують за допомогою препарату Spinraza, його потрібно вводити хворим регулярно. За даними МОЗ, влітку 2022 року 13 українських лікарень безкоштовно отримали понад 150 флаконів препарату. Загалом у країні діагноз СМА підтверджено у понад 200 дітей.
Після початку повномасштабного вторгнення, за даними на квітень 2022 року, понад 100 із них із батьками виїхали за кордон, більшість – до Польщі, про це повідомляв голова комітету Верховної Ради з питань здоров’я нації, медичної допомоги та медстрахування Михайло Радуцький. За його словами, більшість держав ЄС ухвалили зміни до нормативно-правових актів, які дозволяють нашим дітям користуватися медичними послугами на загальних підставах і їм доступне дороге лікування, яке дає шанс на повноцінне життя, уточнив нардеп.
